Estadística de los ensayos clínicos

La estadística ayuda a manejar y a analizar eficazmente la información obtenida en los Ensayos clínicos (EC). Su principal objetivo está orientado a:

1. Garantizar que los diseños de las investigaciones sean eficientes y certificar la consistencia de los resultados controlando y reduciendo algunos tipos de sesgos.
2. Analizar y presentar claramente los resultados obtenidos.

En la realización de un ensayo clínico se pueden distinguir tres fases:

1. Peparación del protocolo;
2. Desarrollo de la investigación;
3. Análisis, documentación y presentación de los resultados. 

En todas ellas, interviene la estadística. 

Preparación del protocolo

El cálculo del  tamaño muestral es fundamental y se lleva a cabo en la fase de diseño del protocolo. El  riesgo de resultados falsamente negativos aumenta si los tamaños muéstrales se deciden únicamente en función de los pacientes disponibles. Sin embargo, si el cálculo del tamaño muestral está ajustado a los riesgos asumidos de primera y segunda especies, a las diferencias mínimas esperadas clínicamente relevantes, y a la variabilidad de la respuesta, disminuye la probabilidad de que el EC obtenga resultados falsamente  negativos.

Depuración de los datos y validación interna de la información

A partir de los formularios de recogida de los datos del estudio, se han de crear las llamadas bases de datos. Se han de crear ficheros en el ordenador, cuya información esté exenta de errores y pueda ser analizada posteriormente de forma adecuada.

Análisis y documentación de  los  resultados

Los análisis estadísticos de los EECC se orientan a evidenciar que las diferencias no se deben al azar. Para ello se realiza el cálculo de “p”. El valor p ayuda a diferenciar resultados que son producto del azar del muestreo, de resultados que no son debidos al azar o llamados, estadísticamente significativos. El valor p está basado en la hipótesis nula o punto de partida que se refiere a que se presupone que no hay diferencia entre los pacientes tratados y los no tratados. Su valor oscila entre 0 y 1 y se ha de decidir un valor de corte por debajo del cual se pueda rechazar la hipótesis nula. Por lo general, este valor suele ser 0.05 o 0.01.

Se ha de tener en cuenta, que ni el valor de p ni la significación estadística miden el tamaño de un efecto o la importancia de un resultado. Para ello, se recomienda el empleo del intervalo de confianza que indica los límites del efecto y tiene las mismas unidades que la variable que se estudia. El intervalo de confianza describe la variabilidad entre la medida obtenida en un estudio y la medida real de la población (el valor real). Corresponde a un rango de valores, cuya distribución debe ser normal y en el cual se encuentra, con alta probabilidad, el valor real de una determinada variable. Esta «alta probabilidad» se ha establecido por consenso en 95%. Un intervalo de confianza de 95% nos indica que dentro del rango dado, se encuentra el valor real de un parámetro con un 95% de certeza. El nivel de confianza y la amplitud del intervalo varían conjuntamente, por lo que un intervalo más amplio tendrá más probabilidad de acierto (mayor nivel de confianza), mientras que un intervalo más pequeño, que ofrece una estimación más precisa, tendrá una mayor probabilidad de error.

Presentación de los resultados

Los datos finales de un estudio deben presentarse con claridad y de forma concisa. Existen recomendaciones oficiales como las de la U.S. Food & Drug Administration (FDA) o de la European Medicines Agency (EMA) que ayudan a la organización del informe estadístico.