Estudios Observacionales

Desde un punto de vista metodológico, la investigación clínica puede seguir un diseño experimental u observacional, y los ensayos o estudios se denominarán, por tanto, experimentales u observacionales, respectivamente. En un diseño experimental, el investigador establece los tratamientos, selecciona los pacientes, marca las variables a medir, etc. En los estudios observacionales, los investigadores deben limitarse a observar de los sucesos, sin intervenir ni alterar la práctica clínica habitual.

Los estudios observacionales pueden ser:

• Descriptivos
  • Informes de casos
  • Series de casos
• Analíticos
  • Estudios de cohortes
  • Estudios de casos y controles.

Clasificación de los Estudios Observacionales

Estudios Descriptivos: responden a preguntas del tipo ¿quién, dónde, cuándo? Se aproximan a la realidad mediante la descripción de un hecho. Como estudios descriptivos tenemos los informes de casos y las series de casos.

1. Informes de casos: son estudios detallados de uno más eventos, generalmente menos de diez. Suponen el treinta por ciento aproximadamente de los artículos originales publicados en las revistas clínicas. Se utilizan para describir un hallazgo raro. Generalmente sirven para establecer hipótesis que posteriormente deberán probarse mediante otras investigaciones. Al tratarse de un grupo reducido de pacientes y debido a la forma de seleccionarlos, las conclusiones de los informes de casos suelen presentar sesgos.
2. Series de casos: son similares a los anteriores pero con un número mayor de pacientes (generalmente más de diez) con una reacción adversa o enfermedad y una exposición determinada. Habitualmente, se intenta establecer una relación entre la enfermedad y la exposición, para lo que se utilizan pruebas estadísticas, pero sin la presencia de un grupo control para comparar.

Estudios Analíticos: responden a la pregunta ¿cómo? Son estudios controlados que tratan de conocer la realidad, investigando las razones, causas y verificando una hipótesis. Los más frecuentes son los estudios de cohortes y los estudios de casos.

1. Estudios de cohortes: se utilizan para estudiar la incidencia, las causas y el pronóstico. Debido a que miden eventos en orden cronológico, se pueden usar para distinguir entre causa y efecto. Se utilizan estudios transversales para determinar la prevalencia. Son relativamente rápidos y fáciles, pero no permiten distinguir entre causa y efecto. En este tipo de estudios, se seleccionan grupos de sujetos expuestos y no expuestos (grupo control), a un determinado tratamiento que es el objeto del estudio. Cuando se utilizan para evaluar la seguridad de un tratamiento, se realiza un seguimiento en el tiempo y se analiza si los pacientes presentan o no una determinada reacción adversa, enfermedad o, en general, algún evento negativo para la salud. Suelen ser prospectivos y con menor frecuencia, retrospectivos. El seguimiento suele ser largo, ya que hay que seguir su evolución durante el tiempo suficiente para que aparezca la enfermedad o la reacción adversa investigada. Además, si esta reacción es poco frecuente, el tamaño muestral de las cohortes debe ser muy elevado. Este tipo de diseño es el más adecuado para estudiar acontecimientos relativamente frecuentes que pueden aparecer tras una corta exposición al tratamiento, o cuando el tratamiento sea poco frecuente.
2. Estudios de casos y controles: se seleccionan dos grupos de sujetos, el de los casos, en el que se incluyen pacientes con una determinada reacción adversa (enfermedad, efecto nocivo, etc.), y el de los controles, en el que se seleccionan aleatoriamente sujetos de la misma población que los casos, que no presentan esa reacción adversa. A continuación, se investiga a ambos grupos durante un determinado intervalo de tiempo (ventana de exposición), previo al inicio de la reacción adversa, la exposición al factor de riesgo en estudio (medicamento o tratamiento). El diseño es retrospectivo, ya que en el momento de comenzar la investigación, los sucesos ya han ocurrido. Este diseño es el más apropiado cuando la reacción adversa estudiada es poco o muy poco frecuente.

Los estudios observacionales presentan utilidad principalmente para aumentar el conocimiento sobre la seguridad de los medicamentos, pero por otra parte, presentan varios inconvenientes. Entre ellos, la falta de eficiencia, ya que resultan muy caros y la muestra de pacientes suele ser relativamente reducida y muy homogénea, por lo que en general, sus resultados tienen poca validez externa.